精准医疗不再“概念”：大资金频现，商业模式探出眉目

时间：2015-12-16 13:33　　来源：医药经济报  赞 ( )

摘要：近期思路迪精准医疗集团(3DMed)第四轮1.46亿元融资资金已全部到位的消息，使得今年医学界热词“精准医疗”再度掀起刷屏浪潮。精准医疗，已不仅限于概念火爆，而是有实实在在的商业模式与大资金注入。肿瘤领域打前锋 ……

近期思路迪精准医疗集团(3DMed)第四轮1.46亿元融资资金已全部到位的消息，使得今年医学界热词“精准医疗”再度掀起刷屏浪潮。

精准医疗，已不仅限于概念火爆，而是有实实在在的商业模式与大资金注入。

肿瘤领域打前锋

从药物研发角度出发，理想中的精准医疗是实现以患者个人基因组信息为基础的治疗方针，把握治疗效果或毒副作用等应答的个性化差异，对每个患者进行最适宜的疗法。随着测序技术及大数据分析能力的提高，涉足精准医疗的企业数量日增。

目前在临床领域，精准医疗已涉及无创产前、辅助生殖、单基因病、新生儿筛查、肿瘤个体化治疗、遗传性肿瘤筛查、心血管病筛查、血液病筛查等。其中，肿瘤领域被业内视为未来最大的市场。

据了解，目前肿瘤基因组已发现2000个已知和潜在的基因靶点，上百个肿瘤驱动基因已被确证，但真正完成靶点药物开发的并不多。

此番获得第四轮融资的思路迪，对肿瘤精准医疗有自己的商业模式，即依托大数据拓展肿瘤预防、诊断和新药开发业务，把肿瘤预防、诊断到新药开发做成一个闭环。“闭环的好处，在于环节间紧密联系，以患者基因组大数据出发的逆向思维指导的新药开发将大大提高成功率，降低开发风险。”前FDA药品审评中心资深新药审评官、思路迪集团CEO龚兆龙博士如是解释。

据媒体披露，思路迪在前三轮数亿资金的支持下，建立了独特的大规模原代肿瘤细胞开发平台和人源化肿瘤动物模型平台。其中，肝胆系统肿瘤临床前药物开发平台已经建成，目前已完成3个临床前化合物的遴选，未来1～2年陆续进入临床试验。思路迪创始人熊磊博士向外界披露，融资用途是肿瘤精准预防业务落地推广、加速精准治疗业务全国布局、推进已有的数个肿瘤精准药物的临床前开发和临床申报工作、加大数据建设的力度。可见，思路迪采取的是从预防、诊断和新药各领域多点出击的战法。

此外，思路迪本轮融资引入天士力。作为至今为止唯一一家来自于制药领域的战略投资机构，天士力方面更是派出资深投资顾问出任思路迪董事。由此，未来双方达成战略合作关系、共同完成精准药物研发和药物营销，或不只停留于揣测。

业界对肿瘤精准医疗的乐观预判，与主管部门的支持与肯定有一定关系。标志性事件之一，是今年陆续下发遗传病诊断、产前筛查与诊断、植入前胚胎遗传学和肿瘤诊断高通量测序试点牌照，并印发肿瘤个体化用药基因检测技术、药物代谢酶和药物靶点基因检测技术指南。在《肿瘤个体化治疗检测技术指南(试行)》中，主管部门再度肯定通过检测肿瘤患者生物样本中生物标志物的基因突变、基因SNP分型、基因及其蛋白表达状态来预测药物疗效和评价预后，指导临床个体化治疗的做法，并推荐肿瘤患者治疗前进行基因检测，指导医生用药方案。

“将来的趋势，肿瘤的治疗一定是从精确的计算开始，然后有一个精准的诊断，最后给我们带来一个精准的治疗效果。”上海药明康德新药开发有限公司高级副总裁茅矛给出预判。

数据平台能力之争

有研究人士指出，目前个体化用药主要包括两种类型：一是根据个体的遗传信息调整用药剂量，以增加药物疗效，减少药物不良反应的发生;二是根据个体的遗传信息确定用药种类。“药物剂量的调整往往需根据随机对照临床研究的结果。而对目前缺乏随机对照临床研究的遗传变异，可依据基因型对药物药代动力学曲线下面积影响的大小估算用药剂量。”

因此，数据分析的有效性决定下游市场公司的核心竞争力。

在一些分析人士看来，疾病预防和诊断的精确程度将成为未来产业链的核心价值。将样本基因型与表型相关联，并在此基础上融合临床检验、影像学等数据，将成为产业链的关键问题。改进测序技术提高序列长度、获取基因组数据和对应临床数据的能力，将决定公司在产业链中的话语权。

“精准医疗最能实现临床价值的是基因分析的结果能直接在治疗上发挥作用——这在肿瘤诊治领域运用相对广泛。”茅矛强调。即使是目前未有确切治疗方案的罕见疾病基因也同样有临床分析价值，通过分析排查已知疾病，能避免无效治疗的发生。“未来，随着分析数据的积累，也可能在此基础上研发新的治疗药物。”

事实上，目前国外已有通过大量收集基因组数据、健康体检与疾病诊断过程中的数据，与药物研发联动兑现巨大价值的案例，比如备受关注的23andMe公司。资料显示，目前23andMe已有超过100万用户，其中有80万用户同意将个人基因组数据用于科学研究。尽管其计划在两年前由于被FDA叫停，直接面向普通消费者的超低价个人基因报告服务一度受阻，但目前已通过开拓海外市场恢复相应服务，并在今年3月宣布将基于多年积累的基因数据进行自主药品开发。

23andMe成立于2006年，至今的10年间经历A轮、B轮、C轮、D轮和E轮融资，融资总额超过3亿美元。23andMe仅仅今年7月和10月完成的E轮融资，合计金额就达到2亿美元。有分析人士对23andMe给出11亿美元的估值，称其为“估值最高的个人基因检测创业公司”。该公司所获得的融资时点与额度，或可视作精准医疗投资活跃度的风向标。

有分析预计，随着数据的积累、测序技术的完善、人才瓶颈的填补和临床医师对测序认识的深入，基因测序将逐步渗透并扩展应用领域。

跨界的IT大鳄们

敏感的IT巨头们也把握到这一风向。思路迪本轮投资人名单中，就出现前腾讯联席CTO熊明华。而就在不久前，百度宣布CEO李彦宏个人捐赠3000万元赞助精准医疗，支持百度与北京协和医学院发起的针对食管癌基因检测的研究。据披露，双方将通过大数据和人工智能发现与国人密切相关的食管癌早期诊断标志物，并为药物研发提供参考。阿里云也公开与华大基因、英特尔携手搭建亚太首个精准医疗开放云平台，该平台将向机构及企业用户开放，平台还将通过采用一系列先进的数据技术，在确保基因数据安全性的同时，更便于分享。

全球范围内，今年8月，重组创立新的控股公司Alphabet的谷歌，对基因组分析技术大量投入——2007年至2015年间，谷歌已向23andMe、Foundation Medicine、Flatiron Health、DNAnexus等公司投资。2014年7月，google X实验室启动Baseline Study项目，大量收集人类基因组标本并利用大数据合成健康人类基因图谱。

这些或隐或现的跨界IT大鳄们的身影，给精准医疗的未来发展增添无限想象。